基因是生命之本，是生物得以保持其连续性和稳定性的物质基础。基因治疗是将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用，从而达到治疗疾病目的的生物医学高技术。基因治疗领域中重组腺病毒－p53进展最快。至今，世界各国开展重组腺病毒－p53基因治疗肿瘤的临床实验病种有：头颈部肿瘤、肺癌、肝癌、乳腺癌、脑瘤、卵巢癌、膀胱癌、前列腺癌等。但是目前基因治疗还有一些比较大的问题有待解决,一是基因传输载体的靶向性问题，与传统的组织靶向或细胞靶向不同，基因载体需要亚细胞结构或细胞器的靶向要求，比如我们经常会要求将基因物质传输到细胞核中而不是仅仅停留在细胞质内。正因为如此重组病毒载体与生物降解聚合物载体相比较被认为是一种好的传输载体；二是载体安全性问题，病毒载体的最大问题就是机体的免疫原性问题，于是有些学者则倾向于开发非病毒载体，如生物可将解聚合物。

基因本身的长期毒性还缺乏评价，其载体和基因到达细胞器后，重组腺病毒－p53、壳聚糖衍生物等载体的毒性非常可观；基因疗法虽然表面上是治疗根本的，但实际上只能暂时缓解，国外的报道充分证明了这一点。
个人以为癌症等疾病的治疗希望还在于化学小分子实体，基因治疗只能停留在概念阶段。