药品上市后的经济学评价探讨
作者: 邱家学 李娜 信息来源: 《中国药业》2007年第8期
摘要：针对我国药品上市后研究关注较少的问题，论述对上市后药品开展药物经济学研究的重要意义，并对我国上市后药品的经济学评价方法进行探讨。
上市药品是指已经被药监部门正式批准、可在临床上使用的药品。药品批准上市前必须经过严格的上市前评价，证明其对人是安全有效的，这种评价包括I期至Ⅲ期临床试验以及药效和药理实验。然而，许多药物上市前的药物评价并不充分，在药品上市后的实际应用中，仍需要付出巨大的努力来确保药品对人体的安全性和有效性，从而使上市后的药品评价(也就是Ⅳ期临床评价)变得益发重要，而且在世界范围内逐渐成为一般药物评价的一个基本组成部分。传统上药物的安全性成了上市后药物评价的主要方面，第Ⅳ期临床试验的目的，是考察在广泛使用条件下药物的疗效和不良反应。但实践中发现，第Ⅳ期临床试验并不能完全解决所有问题，因为除了药物的安全性和有效性，还有一些其他影响健康的因素，包括药物的过多选择、经济承受能力和可行性、社会的认同性等等，这些因素并不能归结到第Ⅳ期临床试验中去，药物的评价应该贯穿药物撤出市场前的整个过程。
对已上市药品进行经济学评价是一个新兴的话题。在除丹麦以外的欧洲各国，药品消费一般占整个健康支出的10%，而在中国，医院病人的药品支出一般占整个药品消费的45％左右。在中国不发达的社会经济条件下，迅速增长的费用让患者难以承受。如何控制逐渐增长的医疗费用和药物消费占整个健康消费的比例，这对我国政府是一个严峻的挑战。在健康资源匮乏的情况下，药物治疗的费用问题日益受到人们的关注。由于引入了循证医学，在中国，药物经济学中的“成本－效果”分析在理论层次和管理层次上都受到了重视，上市后药物的相对“成本－效果”评价成为指导用药的重要因素。
上市后药物经济学评价的内容
与同类上市药品进行比较
对上市后新药应与同类产品进行比较研究，包括药品的价格、疗效、患者生存质量、不良反应等方面。通过对同类产品信息的收集，为药物的最佳疗法提供咨询，指导和规范临床合理用药。合理用药涉及广大群众的切身利益，而社会发展、科学技术与管理水平决定着合理用药的水平。因此，除了在临床上要大力推行“国家基本药物”的使用外，也要用新的科学技术对已上市药物进行再评价，使该药在临床上得到科学合理的应用，让群众在治病中以最小的代价获得最大的利益。
药物的风险评价
对于上市后药品的经济学评价，关键是评价药物的效益和风险。虽然任何一个新药在上市前都要证明其有效性和安全性，但可以说，药品没有一个是绝对安全的，总可能会有一些副作用。但如果一个药品效益远远高于风险，就可以认为该药是安全的。若风险大于效益，该药品就应从市场上撤销，对于有替代治疗的药物，也应一并撤销。
跟踪药品上市后的影响
药品上市后要跟踪观察，因为新药上市后医生和护士对药品的使用有一个学习和适应的过程，患者也有一个在治疗中观察的过程。医生用药的改变和病人对疗效好的药品产生的信赖，即对该药的忠诚度，都是药物经济学评价的范围。
药物经济学评价结果的应用
综合药物经济学评价结果，可为企业产品列入医保药品报销目录和为药品的定价、生产成本补偿等提供依据。研究新药上市后对市场格局的影响，进行长期的药物经济学研究，能有力地支持新药的市场开发。
药品上市后开展药物经济学评价的方法
对已上市药品的经济学评价具有一定的时效性。已上市药品的“成本－效果”评价是与其他同类上市药物相比较的相对值，并不固定，是随着新的经济学证据和新药的变化而改变的。上市药物的经济学证据是随着时间的推移而逐渐得出的，包括I～Ⅲ期临床试验的经济学研究和上市后的经济学研究。自然，当这些经济学证据的质量和普遍性并不充分时，其药物经济学评价的局限性就会显现出来。因此，对竞争药物相对“成本－效果”的评价，应首先确定现有的经济学证据。上市药物的经济学证据一般分为三种情况：1)充分充足的经济学证据。是指现有的经济学证据可由其自身质量和外部效力来证明是合理的。外部效力是指在特定研究条件下的普遍化程度，它是一个非常重要的方面，影响着经济学研究证据的适用性；2)充足但是不充分的经济学证据。这样的证据在特定环境下能决定“成本－效果”，但是因为其质量不佳或是因为在特定环境下没有采用，导致证据的有效性不高；3)既不充足又不充分的经济学证据。研究以这样的证据进行经济学研究，其数量结果都不能充分显示竞争药物的相对“成本－效果”。
由于经济学证据的不同，对已上市药品的经济学评价方法也不同。对于1)而言，现有的经济学证据能说明竞争药物的“成本－效果”，也能得出结论，能合理说明这些药物的相对“成本－效果”。对于2)，现有情况和真实情况存在一些差距，系统地评价现有的证据有助于针对相互竞争的药物，得出一个“成本－效果”基本结论，然后通过灵敏度的分析得出进一步的结论。对3)而言，需要进行新的经济学研究来确定竞争药品的“成本－效果”。
结语
对已上市药物的经济学评价，是药品再评价的重要内容。过去，药物经济学评价一般都集中在药品上市前的研究，对上市后药物的经济学评价研究工作比较滞后，现阶段也是药物经济学研究的薄弱环节。为了进一步发挥药物经济学在上市后药物再评价中的作用，应不断探索药物经济学的研究方法，力图建立我国既符合国际惯例、又具备可操作性的药物评价方法。
作者: 邱家学 李娜 信息来源: 《中国药业》2007年第8期
摘要：针对我国药品上市后研究关注较少的问题，论述对上市后药品开展药物经济学研究的重要意义，并对我国上市后药品的经济学评价方法进行探讨。
上市药品是指已经被药监部门正式批准、可在临床上使用的药品。药品批准上市前必须经过严格的上市前评价，证明其对人是安全有效的，这种评价包括I期至Ⅲ期临床试验以及药效和药理实验。然而，许多药物上市前的药物评价并不充分，在药品上市后的实际应用中，仍需要付出巨大的努力来确保药品对人体的安全性和有效性，从而使上市后的药品评价(也就是Ⅳ期临床评价)变得益发重要，而且在世界范围内逐渐成为一般药物评价的一个基本组成部分。传统上药物的安全性成了上市后药物评价的主要方面，第Ⅳ期临床试验的目的，是考察在广泛使用条件下药物的疗效和不良反应。但实践中发现，第Ⅳ期临床试验并不能完全解决所有问题，因为除了药物的安全性和有效性，还有一些其他影响健康的因素，包括药物的过多选择、经济承受能力和可行性、社会的认同性等等，这些因素并不能归结到第Ⅳ期临床试验中去，药物的评价应该贯穿药物撤出市场前的整个过程。
对已上市药品进行经济学评价是一个新兴的话题。在除丹麦以外的欧洲各国，药品消费一般占整个健康支出的10%，而在中国，医院病人的药品支出一般占整个药品消费的45％左右。在中国不发达的社会经济条件下，迅速增长的费用让患者难以承受。如何控制逐渐增长的医疗费用和药物消费占整个健康消费的比例，这对我国政府是一个严峻的挑战。在健康资源匮乏的情况下，药物治疗的费用问题日益受到人们的关注。由于引入了循证医学，在中国，药物经济学中的“成本－效果”分析在理论层次和管理层次上都受到了重视，上市后药物的相对“成本－效果”评价成为指导用药的重要因素。
上市后药物经济学评价的内容
与同类上市药品进行比较
对上市后新药应与同类产品进行比较研究，包括药品的价格、疗效、患者生存质量、不良反应等方面。通过对同类产品信息的收集，为药物的最佳疗法提供咨询，指导和规范临床合理用药。合理用药涉及广大群众的切身利益，而社会发展、科学技术与管理水平决定着合理用药的水平。因此，除了在临床上要大力推行“国家基本药物”的使用外，也要用新的科学技术对已上市药物进行再评价，使该药在临床上得到科学合理的应用，让群众在治病中以最小的代价获得最大的利益。
药物的风险评价
对于上市后药品的经济学评价，关键是评价药物的效益和风险。虽然任何一个新药在上市前都要证明其有效性和安全性，但可以说，药品没有一个是绝对安全的，总可能会有一些副作用。但如果一个药品效益远远高于风险，就可以认为该药是安全的。若风险大于效益，该药品就应从市场上撤销，对于有替代治疗的药物，也应一并撤销。
跟踪药品上市后的影响
药品上市后要跟踪观察，因为新药上市后医生和护士对药品的使用有一个学习和适应的过程，患者也有一个在治疗中观察的过程。医生用药的改变和病人对疗效好的药品产生的信赖，即对该药的忠诚度，都是药物经济学评价的范围。
药物经济学评价结果的应用
综合药物经济学评价结果，可为企业产品列入医保药品报销目录和为药品的定价、生产成本补偿等提供依据。研究新药上市后对市场格局的影响，进行长期的药物经济学研究，能有力地支持新药的市场开发。
药品上市后开展药物经济学评价的方法
对已上市药品的经济学评价具有一定的时效性。已上市药品的“成本－效果”评价是与其他同类上市药物相比较的相对值，并不固定，是随着新的经济学证据和新药的变化而改变的。上市药物的经济学证据是随着时间的推移而逐渐得出的，包括I～Ⅲ期临床试验的经济学研究和上市后的经济学研究。自然，当这些经济学证据的质量和普遍性并不充分时，其药物经济学评价的局限性就会显现出来。因此，对竞争药物相对“成本－效果”的评价，应首先确定现有的经济学证据。上市药物的经济学证据一般分为三种情况：1)充分充足的经济学证据。是指现有的经济学证据可由其自身质量和外部效力来证明是合理的。外部效力是指在特定研究条件下的普遍化程度，它是一个非常重要的方面，影响着经济学研究证据的适用性；2)充足但是不充分的经济学证据。这样的证据在特定环境下能决定“成本－效果”，但是因为其质量不佳或是因为在特定环境下没有采用，导致证据的有效性不高；3)既不充足又不充分的经济学证据。研究以这样的证据进行经济学研究，其数量结果都不能充分显示竞争药物的相对“成本－效果”。
由于经济学证据的不同，对已上市药品的经济学评价方法也不同。对于1)而言，现有的经济学证据能说明竞争药物的“成本－效果”，也能得出结论，能合理说明这些药物的相对“成本－效果”。对于2)，现有情况和真实情况存在一些差距，系统地评价现有的证据有助于针对相互竞争的药物，得出一个“成本－效果”基本结论，然后通过灵敏度的分析得出进一步的结论。对3)而言，需要进行新的经济学研究来确定竞争药品的“成本－效果”。
结语
对已上市药物的经济学评价，是药品再评价的重要内容。过去，药物经济学评价一般都集中在药品上市前的研究，对上市后药物的经济学评价研究工作比较滞后，现阶段也是药物经济学研究的薄弱环节。为了进一步发挥药物经济学在上市后药物再评价中的作用，应不断探索药物经济学的研究方法，力图建立我国既符合国际惯例、又具备可操作性的药物评价方法。