罕见病在美国定义为发病人群20-30万左右。罕见病用药在美国又称为孤儿药（orphan drug）,在药品研发、药品审评以及上市定价及医疗保险皆有特殊政策。
orphan drug目前除了在美国，另在欧洲及日本皆有特殊政策。
我国目前在药品审评中亦采用快速审评。另在定价方面好像也有特殊政策。但在研发资助（特别是临床研究）、医保等不是很了解。
FDA确认3种治疗罕见病
罕见病在美国定义为发病人群20-30万左右。罕见病用药在美国又称为孤儿药（orphan drug）,在药品研发、药品审评以及上市定价及医疗保险皆有特殊政策。
orphan drug目前除了在美国，另在欧洲及日本皆有特殊政策。
我国目前在药品审评中亦采用快速审评。另在定价方面好像也有特殊政策。但在研发资助（特别是临床研究）、医保等不是很了解。